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今日，Rhythm Pharmaceuticals公司宣布，美國FDA已經(jīng)接受其開發(fā)的MC4R激動(dòng)劑setmelanotide，治療阿片促黑皮質(zhì)素原（POMC）和瘦素受體（leptin receptor，LEPR）缺陷型肥胖癥患者的新藥申請(qǐng)（NDA），并同時(shí)授予其優(yōu)先審評(píng)資格，預(yù)計(jì)將在今年11月27日做出回復(fù)。

Pomc和LEPR缺乏性肥胖癥是極其罕見的遺傳性疾病。據(jù)Rhythm估計(jì)，在美國大約有100到500名POMC缺陷型肥胖癥患者，500到2000名LEPR缺陷型肥胖癥患者。POMC缺乏性肥胖癥是一種由POMC或PCSK1基因變異引起的疾病，而LEPR缺乏性肥胖癥是由LEPR基因變異引起的疾病。除了內(nèi)分泌異常外，這兩種疾病有時(shí)還會(huì)導(dǎo)致紅發(fā)和淺色皮膚色素沉著，這些變異往往會(huì)導(dǎo)致發(fā)生在生命早期的嚴(yán)重肥胖和永不滿足的饑餓感。其體重的增加不能通過飲食、運(yùn)動(dòng)或其他生活方式的改變或現(xiàn)有的治療干預(yù)來減輕。

Setmelanotide是一款“first-in-class”黑皮質(zhì)素-4受體（melanocortin-4 receptor，MC4R）激動(dòng)劑。流行病學(xué)研究發(fā)現(xiàn)，MC4R基因變異在BMI大于30的人群中的發(fā)生率為1.0-2.5%，是造成肥胖癥的最常見遺傳缺陷。而POMC基因缺陷的患者往往MCR4通路功能異常，會(huì)導(dǎo)致患者暴飲暴食。Setmelanotide曾被FDA授予突破性療法認(rèn)定和孤兒藥資格。

▲Setmelanotide有潛力解決多種MC4R通路障礙（圖片來源：參考資料[2]）

在去年8月公布的2項(xiàng)3期臨床試驗(yàn)中，setmelanotide皆達(dá)到了試驗(yàn)的主要終點(diǎn)（體重降低超過10%）和全部次要終點(diǎn)。患者不僅體重顯著降低，暴食現(xiàn)象也得到了顯著改善。在POMC缺陷型肥胖癥的患者中，中位體重降低為31.9公斤，與基線相比，中位體重和饑餓率的下降分別為25.4%和27.8%。此外，50%的患者饑餓指數(shù)的自我評(píng)分下降了至少25%。在LEPR缺陷型肥胖癥的患者中，中位體重降低為16.7公斤，與基線相比，中位體重和饑餓率的下降分別為12.5%和41.9%。此外，72.7%的患者饑餓指數(shù)的自我評(píng)分降了至少25%。

“美國FDA接受我們的新藥申請(qǐng)并同時(shí)授予優(yōu)先審評(píng)資格標(biāo)志著setmelanotide開發(fā)的一個(gè)重要里程碑，”Rhythm公司首席醫(yī)學(xué)官M(fèi)urray Stewart醫(yī)學(xué)博士說：“我們期待在審評(píng)過程中與FDA密切合作，盡快將setmelanotide帶給有需要的患者。”