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今日，Rhythm Pharmaceuticals公司宣布，美國FDA已經接受其開發的MC4R激動劑setmelanotide，治療阿片促黑皮質素原（POMC）和瘦素受體（leptin receptor，LEPR）缺陷型肥胖癥患者的新藥申請（NDA），并同時授予其優先審評資格，預計將在今年11月27日做出回復。

Pomc和LEPR缺乏性肥胖癥是極其罕見的遺傳性疾病。據Rhythm估計，在美國大約有100到500名POMC缺陷型肥胖癥患者，500到2000名LEPR缺陷型肥胖癥患者。POMC缺乏性肥胖癥是一種由POMC或PCSK1基因變異引起的疾病，而LEPR缺乏性肥胖癥是由LEPR基因變異引起的疾病。除了內分泌異常外，這兩種疾病有時還會導致紅發和淺色皮膚色素沉著，這些變異往往會導致發生在生命早期的嚴重肥胖和永不滿足的饑餓感。其體重的增加不能通過飲食、運動或其他生活方式的改變或現有的治療干預來減輕。

Setmelanotide是一款“first-in-class”黑皮質素-4受體（melanocortin-4 receptor，MC4R）激動劑。流行病學研究發現，MC4R基因變異在BMI大于30的人群中的發生率為1.0-2.5%，是造成肥胖癥的最常見遺傳缺陷。而POMC基因缺陷的患者往往MCR4通路功能異常，會導致患者暴飲暴食。Setmelanotide曾被FDA授予突破性療法認定和孤兒藥資格。

▲Setmelanotide有潛力解決多種MC4R通路障礙（圖片來源：參考資料[2]）

在去年8月公布的2項3期臨床試驗中，setmelanotide皆達到了試驗的主要終點（體重降低超過10%）和全部次要終點。患者不僅體重顯著降低，暴食現象也得到了顯著改善。在POMC缺陷型肥胖癥的患者中，中位體重降低為31.9公斤，與基線相比，中位體重和饑餓率的下降分別為25.4%和27.8%。此外，50%的患者饑餓指數的自我評分下降了至少25%。在LEPR缺陷型肥胖癥的患者中，中位體重降低為16.7公斤，與基線相比，中位體重和饑餓率的下降分別為12.5%和41.9%。此外，72.7%的患者饑餓指數的自我評分降了至少25%。

“美國FDA接受我們的新藥申請并同時授予優先審評資格標志著setmelanotide開發的一個重要里程碑，”Rhythm公司首席醫學官Murray Stewart醫學博士說：“我們期待在審評過程中與FDA密切合作，盡快將setmelanotide帶給有需要的患者。”